Редактирование эпигенома при нейродегенеративных заболеваниях

Ветчинова А.С., Федотова Е.Ю., Иллариошкин С.Н.
Нейрохимия, 2021, T. 38, № 4, стр. 320-328
Направленное геномное редактирование с помощью системы CRISPR/Cas9, внедренное в практику в последние годы и ставшее одним из наиболее впечатляющих достижений современной молекулярной биологии, позволяет эффективно корректировать генетическую информацию на уровне клеток. Для терапевтических целей важно вносить быстрые и точные изменения в нуклеотидную последовательность генома в условиях in vivo. И если редактирование генов включает в себя изменение самой нуклеотидной последовательности ДНК и непосредственную коррекцию генетической информации, то эпигенетическое редактирование направлено на контроль экспрессии определенных генов, в первую очередь, за счет изменения статуса метилирования заданных сайтов в геноме. Редактируя, таким образом, эпигеномные признаки, исследователи могут определить точную биологическую роль эпигенетической модификации в развитии той или иной патологии. В обзоре представлены фундаментальные и технологические основы эпигеномного редактирования, а также современные возможности данной передовой технологии в изучении нейродегенеративных заболеваний.