Эффективность применения миглустата у пациентов с болезнью Ниманна–Пика типа С (обзор литературы)

Селивёрстов Ю.А., 2016
Болезнь Ниманна–Пика типа С – прогрессирующее орфанное заболевание из группы лизосомных болезней накопления с преимущественным поражением центральной нервной системы и органов ретикулоэндотелиальной системы. Эта нозология является одним из немногих наследственных нейрометаболических заболеваний, для которого разработана патогенетическая субстратредуцирующая терапия с помощью препарата миглустат. В статье приведен обзор имеющейся в литературе информации по эффективности применения миглустата у пациентов с болезнью Ниманна–Пика типа С. Отмечено, что в большинстве сообщений наблюдалось клиническое улучшение при назначении миглустата у пациентов с различными формами неврологического дефицита. Сделан вывод о том, что миглустат является препаратом, позволяющим замедлить прогрессирование болезни Ниманна–Пика типа С как у детей, так и у взрослых пациентов.
Ключевые слова: лизосомные болезни накопления, нейродегенерация, болезнь Ниманна–Пика типа С, гликосфин-голипиды, миглустат, эффективность применения.

Документы

• Эффективность применения миглустата у пациентов с болезнью Ниманна–Пика типа С (обзор литературы)