Эффективность и безопасность нусинерсена при спинальной мышечной атрофии у взрослых

Клюшников С.А., Иллариошкин С.Н.
Нервные болезни. 2023. № 3
Обзорная статья посвящена одному из наиболее распространенных наследственных нервно-мышечных заболеваний человека – спинальной мышечной атрофии (СМА). Освещены молекулярный патогенез СМА, клиническая классификация, методы ДНК-диагностики этого клинически полиморфного заболевания. Представлена детальная информация о первом препарате для патогенетической нозомодифицирующей терапии СМА – нусинерсене, его механизме действия, режиме дозирования и интратекального введения, а также приведены краткие результаты клинических исследований его эффективности и безопасности при СМА у детей. Основная часть обзора посвящена сведениям об эффективности и безопасности нусинерсена у взрослых пациентов, страдающих СМА, по данным клинической практики. Представлены как результаты отдельных исследований, посвященных применению нусинерсена у взрослых и позволивших получить достоверную информацию об основных клинических эффектах препарата и его безопасности у взрослых с СМА II и III типов, так и результаты метаанализа применения нусинерсена в данной возрастной группе пациентов.
Читать https://atmosphere-ph.ru/modules/Magazines/articles/nervo/NB_1_23_%D0%9A%D0%BB%D1%8E%D1%88%D0%BD%D0%...