В Научном центре неврологии проведен аудит FDA
В ФГБНУ НЦН с 13.01.2021 г. по 03.03.2021 г. был проведен аудит FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (USFood&DrugAdministration).
Аудит FDA проходил по протоколу клинического исследования, проводимого компанией SANOFI (Франция), EFC14028/COMET: «Рандомизированное, многоцентровое, многонациональное, двойное слепое исследование 3 фазы для сравнения эффективности и безопасности авалглюкозидазы альфа (неоАГА, GZ402666) и алглюкозидазы альфа с кратностью инфузий 1 раз в две недели пациентам с поздним началом заболевания Помпе, ранее не получавшим терапию».
Исследовательский коллектив ФГБНУ НЦН: главный исследователь Иллариошкин С.Н., врачи-исследователи: Клюшников С.А., Федотова Е.Ю., Ардаширова Н.А., врачи-рейтеры: Иванова Е.О., Москаленко А.Н., координатор Ершова М.В., медицинская сестра/фармацевт Стюфляева Т.В.
Данное клиническое исследование проводится в центре с 13 февраля 2017 г.; в настоящее время экспериментальную терапию получают 6 пациентов. Исследовательский центр ФГБНУ НЦН (№ 6430001) — единственный в России, участвующий в данном исследовании.
Аудит FDA проводился в связи с подачей в США компанией SANOFI регистрационного досье на новую лекарственную форму препарата для ферментозаместительной терапии болезни Помпе с поздним началом. Всего инспектировано 5 центров по всему миру, включая российский.
Наш центр является топ-рекрутером исследования— было скринировано наибольшее количество пациентов (а именно 7) в сравнении с другими центрами по всему миру, участвующими в данном КИ (всего участвует 69 центров из 25 стран). Один пациент не был рандомизирован в исследование.
Болезнь Помпе — редкое (орфанное) аутосомно-рецессивное наследственное мультисистемное заболевание, относящееся к лизосомным болезням накопления, связанное с депонированием гликогена в лизосомах поперечно-полосатых и гладких мышц с развитием прогрессирующей миодистрофии, дыхательной недостаточности и кардиопатии. Развитие заболевания связано с мутацией гена GAA, расположенного на длинном плече хромосомы 17, кодирующего синтез фермента альфа-1,4-глюкозидазы, необходимого для расщепления гликогена. Ферментозаместительная терапия является патогенетическим методом лечения болезни Помпе.
После успешного завершения инспекции FDA нашего центра 10.09.2021 г. на сайте FDA стал доступен Меморандум, с которым можно ознакомиться по ссылке https://www.neurology.ru/sites/default/files/imce/u203/PDF/memo_fda.pdf
Результатом успешного аудита стала регистрация в FDA препарата NEXVIAZYME (avalglucosidasealfa) в США в качестве средства выбора для лечения болезни Помпе с поздним началом. Теперь этот препарат доступен пациентам всего мира с этим тяжелым наследственным прогрессирующим заболеванием, в чем большая заслуга нашего центра.
Успешное прохождение серьезной инспекции работы нашего исследовательского центра стало возможным благодаря слаженной высокопрофессиональной командной работе всех участников исследования при содействии и помощи дирекции ФГБНУ НЦН.
Аудит FDA проходил по протоколу клинического исследования, проводимого компанией SANOFI (Франция), EFC14028/COMET: «Рандомизированное, многоцентровое, многонациональное, двойное слепое исследование 3 фазы для сравнения эффективности и безопасности авалглюкозидазы альфа (неоАГА, GZ402666) и алглюкозидазы альфа с кратностью инфузий 1 раз в две недели пациентам с поздним началом заболевания Помпе, ранее не получавшим терапию».
Исследовательский коллектив ФГБНУ НЦН: главный исследователь Иллариошкин С.Н., врачи-исследователи: Клюшников С.А., Федотова Е.Ю., Ардаширова Н.А., врачи-рейтеры: Иванова Е.О., Москаленко А.Н., координатор Ершова М.В., медицинская сестра/фармацевт Стюфляева Т.В.
Данное клиническое исследование проводится в центре с 13 февраля 2017 г.; в настоящее время экспериментальную терапию получают 6 пациентов. Исследовательский центр ФГБНУ НЦН (№ 6430001) — единственный в России, участвующий в данном исследовании.
Аудит FDA проводился в связи с подачей в США компанией SANOFI регистрационного досье на новую лекарственную форму препарата для ферментозаместительной терапии болезни Помпе с поздним началом. Всего инспектировано 5 центров по всему миру, включая российский.
Наш центр является топ-рекрутером исследования— было скринировано наибольшее количество пациентов (а именно 7) в сравнении с другими центрами по всему миру, участвующими в данном КИ (всего участвует 69 центров из 25 стран). Один пациент не был рандомизирован в исследование.
Болезнь Помпе — редкое (орфанное) аутосомно-рецессивное наследственное мультисистемное заболевание, относящееся к лизосомным болезням накопления, связанное с депонированием гликогена в лизосомах поперечно-полосатых и гладких мышц с развитием прогрессирующей миодистрофии, дыхательной недостаточности и кардиопатии. Развитие заболевания связано с мутацией гена GAA, расположенного на длинном плече хромосомы 17, кодирующего синтез фермента альфа-1,4-глюкозидазы, необходимого для расщепления гликогена. Ферментозаместительная терапия является патогенетическим методом лечения болезни Помпе.
После успешного завершения инспекции FDA нашего центра 10.09.2021 г. на сайте FDA стал доступен Меморандум, с которым можно ознакомиться по ссылке https://www.neurology.ru/sites/default/files/imce/u203/PDF/memo_fda.pdf
Результатом успешного аудита стала регистрация в FDA препарата NEXVIAZYME (avalglucosidasealfa) в США в качестве средства выбора для лечения болезни Помпе с поздним началом. Теперь этот препарат доступен пациентам всего мира с этим тяжелым наследственным прогрессирующим заболеванием, в чем большая заслуга нашего центра.
Успешное прохождение серьезной инспекции работы нашего исследовательского центра стало возможным благодаря слаженной высокопрофессиональной командной работе всех участников исследования при содействии и помощи дирекции ФГБНУ НЦН.
Дата издания: 22.12.2021