Генная терапия бокового амиотрофического склероза

Генная терапия бокового амиотрофического склероза: двухлетнее рандомизированное плацебо-контролируемое исследование.
Статус исследования: ЗАВЕРШЕНО.
Фаза: исследование первой фазы.
Дизайн исследования: Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование
Исследуемый препарат: рекомбинантный аденовирусный вектор экспрессии, содержащий кодирующие последовательности для фактора роста эндотелия сосудов (VEGF) и ангиогенина (ANG), для внутримышечного введения.
Заболевание: спорадический боковой амиотрофический склероз.
Цель исследования: оценка переносимости и безопасности исследуемого препарата, а также получение первых данных о его эффективности.
Критерии включения:
• Письменное информированное согласие
• Мужчины и женщины в возрасте от 18 до 69 лет
• Достоверный или вероятный диагноз БАС, согласно международным критериям El Escorial (1998)
• Длительность заболевания не более 3-х лет
• Значение по шкале ALSFRS не менее 30 баллов
• ЖЕЛ не менее 75%
Критерии исключения:
• Пациенты с клинически значимыми изменениями лабораторных показателей функции почек и печени
• Наличие онкологических заболеваний у пациентов
• Любое клинически значимое отклонение от нормы на ЭКГ, зарегистрированное в любом из 12 отведениях
• Кормление грудью, беременные женщины или пациентки, планирующие беременность
• Наличие сахарного диабета I-II типов
• Наркотическая и лекарственная зависимость, алкогольная зависимость в течение последних 6 месяцев
• Пациенты, позитивные по гепатитам В, С или ВИЧ
• Участие в других клинических испытаниях
• Наличие у больных трахеостомы или гастростомы 
• Высокий исходный уровень вируснейтрализующих антител (>1:80)

Время проведения исследования: 01.2008 - 01.2010 гг.
Место проведения исследования: НЦН

Регистрация исследования: исследование проводилось в рамках НИР, прошедшей Гос. регистрацию в ВНТИЦ (№ 01.2.00701355).

Gene therapy of amyotrophic lateral sclerosis: two-year randomized placebo-controlled trial of adenoviral vectors directing expression of vascular endothelial growth factor and angiogenin.
This study has been completed.
Phase: phase I study
Design: randomized placebo-controlled study.
Drug: adenoviral vectors directing expression of vascular endothelial growth factor and angiogenin.
Condition: sporadic amyotrophic lateral sclerosis.
Study Objectives: The objective of this study was to evaluate tolerance, security and preliminary efficacy of gene therapy.
Inclusion criteria
• Written informed consent 
• Age between 18 and 69 years
• Definite or probable ALS according revised El Escorial criteria
• Cervical onset of the disease within 3 years before enrollment
• Forced vital capacity (FVC) of 75% of predicted or greater
• More than 30 points by revised ALS functional rating scale on the screening visit.
Exclusion criteria 
• History of active renal disease or other systemic illness
• Abnormal ECG
• Malignancy
• Diabetes mellitus
• History of drug abuse
• Pregnancy, lactation and inadequate use of birth control
• Intake of any experimental medication
• High titer of adenovirus neutralizing antibodies (>1:80) on baseline
• Tracheostomy or gastrostomy
• A first-degree relative with ALS.

Study Start Date: January 2008
Study Completion Date: January 2010
Location: Research center of neurology, Moscow
Registration of the Study: registered by the National Research and Informational Center (№ 01.2.00701355).